Documents pour «thérapie génique»

Documents pour "thérapie génique"
Affiche du document Les thérapies géniques : espoirs et réalité - Olivier DANOS

Les thérapies géniques : espoirs et réalité - Olivier DANOS

Olivier DANOS

1h24min09

  • Sciences médicales. Médecine
La thérapie génique désigne un ensemble d'hypothèses où des gènes sont utilisés pour soigner. L'idée a été formulée dès les années 1960, comme une solution possible pour les maladies génétiques rares et incurables causées par le mauvais fonctionnement d'un seul gène. A l'évidence, si l'on pouvait introduire dans une cellule malade une version du gène en état de marche, il devrait être possible de la guérir. L'ADN devient ici médicament. Le traitement s'attaque directement à la cause de la maladie et non pas à ses symptômes. Les études sur le génome sont aujourd'hui un passage obligé pour notre compréhension des maladies. Par rebond, on évalue à l'aune de la thérapie génique, le traitement de maladies de plus en plus nombreuses. Il ne s'agit plus uniquement d'affections simples comme les myopathies, la mucoviscidose ou l'hémophilie, mais aussi des grandes pathologies : cancers, sida, diabète, atteintes cardiovasculaires. Il est aujourd'hui courant de reprogrammer des cellules en laboratoire, et dans les cas les plus favorables, on montre l'efficacité des approches de thérapie génique dans des modèles animaux. Près de 400 essais cliniques de thérapie génique, sur plus de 3 000 patients ont déjà été réalisés. Les indicateurs positifs abondent, mais la prudence reste de mise. Évalue-t-on correctement les risques liés à ces thérapeutiques nouvelles ? Quel sera leur champ d'application exact : révolution de l'ensemble de la pratique médicale ou solutions ingénieuses pour des cas rares et désespérés ?
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Affiche du document La maîtrise des handicaps - Philippe DENORMANDIE

La maîtrise des handicaps - Philippe DENORMANDIE

Philippe DENORMANDIE

1h18min27

  • Sciences médicales. Médecine
"La maîtrise des handicaps est un sujet d'actualité. Cette maîtrise nécessite de connaître et de comprendre les mécanismes de constitution des handicaps. Ceux-ci s'élaborent autour de quatre étapes identifiées par la classification actuelle du handicap de l'OMS : la lésion, la déficience, l'incapacité, les désavantages sociaux ou handicap. L'analyse des facteurs intervenants dans la survenue, la prévention ou le traitement de ces étapes, permet d'envisager les différents domaines d'actions à mettre en oeuvre pour tel ou tel handicap. Cependant, il paraît important d'insister qu'au-delà de l'aspect méthodologique, scientifique et médical, la situation de handicap dépend étroitement de la façon avec laquelle, une personne présentant une incapacité, prend en compte individuellement ses limitations et sa capacité à surmonter celles-ci. On peut considérer qu'à déficience identique, la personne sera en situation de handicap très variable, en fonction de son projet de vie et de l'""acceptabilité"" de son environnement. La maîtrise du handicap est donc un enjeu de société. La qualité et la valeur d'une société s'exprime autour de ses capacités d'accepter la différence. La maîtrise du handicap génère inéluctablement des coûts mais dépendra aussi des capacités collectives à écouter les désirs des personnes handicapées, vis-à-vis de leurs projets de vie et, de les reconnaître comme tout citoyen. "
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Affiche du document Les bases génétiques des maladies et le diagnostique génique - Jean-Louis MANDEL

Les bases génétiques des maladies et le diagnostique génique - Jean-Louis MANDEL

Jean-Louis MANDEL

1h29min23

  • Sciences médicales. Médecine
"Le projet du décryptage du génome humain a permis une explosion des connaissances en ce qui concerne les maladies héréditaires, aussi dites maladies monogéniques. Ces maladies sont en effet dues à des ""erreurs"" du matériel génétique (mutations), au niveau d'un gène. On en compte plus de 4000, qui sont souvent responsables de handicaps physiques, sensoriels ou intellectuels importants, ou de mortalité précoce, chez les personnes atteintes. A l'heure actuelle, on a identifié le gène défectueux pour plus de 900 maladies monogéniques, et ce chiffre augmente d'environ 3 par semaine. Au plan des connaissances, l'identification des gènes a révélé des mécanismes insoupçonnés d'erreurs génétiques, expliquant des modes de transmission très particuliers de certaines. L'identification des gènes de maladies permet aussi des progrès très importants dans la compréhension des mécanismes de phénomènes complexes, tels que le fonctionnement des fibres musculaires, l'audition ou la vision. Ces recherches visent à mieux comprendre ces maladies et à définir de nouvelles cibles pour le développement de thérapeutiques.Leur intérêt ne réside pas dans la mise en place d'une médecine ""prédictive"" assez illusoire (sauf dans les cas éventuels d'un risque élevé où un traitement préventif serait possible), car les facteurs génétiques de prédisposition ne permettent pas en fait de prédire la maladie. "
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Affiche du document La transgenèse et ses applications

La transgenèse et ses applications

Louis-Marie HOUDEBINE

1h19min17

  • Sciences de la vie, Biologie
  • Génie chimique et techniques connexes, chimie industrielle
La découverte de la structure de l'ADN et du code génétique ainsi que la mise au point des techniques du génie génétique ont logiquement conduit à la modification du patrimoine génétique des cellules et des organismes entiers. Celle-ci est obtenue par le transfert direct de gènes isolés natifs ou modifiés, à l'aide de techniques qui sont adaptées aux différentes espèces concernées. La transgenèse consiste, soit à ajouter une information génétique étrangère, soit à remplacer très précisément un gène endogène par un gène étranger. Ces modifications génétiques sont définitives et elles conduisent à l'obtention de lignées d'animaux ou de plantes transgéniques.
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